Перспективи генної терапії. напрямки розвитку






    Головна сторінка





Дата конвертації19.04.2017
Розмір1.52 Kb.
ТипСтаття

Перші клінічні випробування або дослідження на тваринах допустили припущення, що генотерапія може виявитися ефективною ще при двох хворобах: гемофілії В внаслідок недостатності фактора IX і дегенерації сітківки Лебера з раннім початком (вроджений амавроз), великі зусилля прикладають і при багатьох інших захворюваннях. Одна з хвороб, яка висвічує деякі невирішені проблеми, -мишечная дистрофія Дюшенна.

За даними 2007 p., У всіх країнах проводилося більше 1200 клінічних випробувань генотерапіі з метою оцінки як безпеки, так і ефективності цієї багатообіцяючої технології.

Проте основні висновки групи експертів Американського національного інституту здоров'я 1995 р статусу генотерапевтіческіх досліджень залишаються незмінними: прогрес в області невеликий, науково-дослідні акценти не завжди розставлені правильно, а перші претензії на ефективність перебільшені.

генна терапія

Проте експертна група вважає, що генотерапія в кінці кінців виявиться успішною при многий захворюваннях, незважаючи на необхідність подолання численних труднощів. Прекрасні результати останніх кількох років з генотерапіі двох форм важкого комбінованого імунодефіциту підтверджують цей оптимізм, незважаючи на серйозні побоювання онкогенного потенціалу лікування.

Можна сподіватися, що протягом найближчих десятиліть генотерапія змінить лікування як частих, так і рідкісних моногенних і генетично складних хвороб.